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WHO ARE WE 国内高校科研机构  临床医疗中心 内资医药研发单位 值得信赖的康安美 西南地区遗传相关重大疾病hiPSC细胞模型库，作为西南首家hiPSC模型库，从解决重大疾病治疗和改善我国人民健康水平的需求出发，针对当前国际hiPSC研究的关键问题，加速建立一个疾病模型的hiPSC的生物样本库，实现高效的、平稳的体外疾病特异型hiPSC模型库的积累。 该库的主要建设方向是建立消化系统领域疾病300条，神经系统领域疾病300条，血液系统领域疾病300条，免疫系统领域疾病300条，以及正常群体500条。
本库配备专业化信息管理系统，用于hiPSC模型数据库管理，增强信息化管理能力，提升服务质量与水平，促进了基础科学研究与药物研发等转化研究。 本库的宗旨及愿景是：专注hiPSC技术，为科学研究及新药研发提供可靠的细胞模型，引领精准医学方向，实现再生医学，提升中国在细胞生物领域的地位，提高世界人民的健康水平。 |
疾病建模 药物筛选 精准转化医学 基因编辑 |
多层次模拟疾病，模拟正常生理状态，探索人体生理机制，探索疾病发病机制；通过对遗传病或罕见病病人样本采集建立疾病特异性hiPSC模型，能够保留样本完整的遗传信息；人类生理病理特性，弥补动物模型在形态结构、基因表达和离子通道上与人类细胞的差异。再现动物模型中很难再现的人类疾病过程（如阿尔兹海默症）。
hiPSC分化来的体细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定，化合物筛选，靶标验证，并且还可作为新药发现的工具，助力新药研发。
hiPSC分化来源的干细胞/体细胞，可用于临床疾病治疗 ，如干细胞/体细胞移植、免疫治疗（如iCAR-T，iCAR-NK）等。
结合CRISPR等基因编辑技术，在细胞中精确、定向地进行基因敲除或敲入，纠正干细胞基因组内的基因差误。
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（成都医学城三医创新中心）
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